ОБЩАЯ ИНФОРМАЦИЯ
КРАТКОЕ ОПИСАНИЕ ЛЕКАРСТВЕННОГО ПРЕПАРАТА «Трилекса®»
Лекарственный препарат «Трилекса®» является комбинированным лекарственным препаратом и представляет собой фиксированную комбинацию доз трех действующих веществ ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор.
Препарат «Трилекса®» относится к фармакотерапевтической группе «другие препараты для лечения заболеваний дыхательной системы», код АТХ: R07AX32.
Препарат «Трилекса®» зарегистрирован в стране производства Аргентине, а также в РФ.
Дополнительные признаки лекарственного препарата
Показание к применению с кодом по МКБ-10 «Е84» включено в официальный перечень редких (орфанных) заболеваний.
Результат экспертизы в рамках процедуры регистрации по требованиям ЕАЭС
Качество, эффективность и безопасность лекарственного препарата Трилекса® подтверждены согласно данным Экспертного отчета ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России от 14.11.2024 № 25161.
Информация о лекарственных формах и дозировке
Трилекса® 37,5 мг + 25 мг + 50 мг; 75 мг - набор таблеток, покрытых пленочной оболочкой. Каждая таблетка, покрытая пленочной оболочкой, оранжево-розового цвета, содержит 37,50 мг ивакафтора, 25,00 мг тезакафтора и 50,00 мг элексакафтора.
Каждая таблетка, покрытая пленочной оболочкой, светло-голубого цвета, содержит 75,00 мг ивакафтора.
Трилекса® 75 мг + 50 мг + 100 мг; 150 мг - набор таблеток, покрытых пленочной оболочкой. Каждая таблетка, покрытая пленочной оболочкой, оранжево-розового цвета содержит 75,00 мг ивакафтора, 50,00 мг тезакафтора и 100,00 мг элексакафтора.
Каждая таблетка, покрытая пленочной оболочкой, светло-голубого цвета, содержит150,00 мг ивакафтора.
Краткое описание механизма действия
Лекарственный препарат Трилекса® является модулятором белка CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator – трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза).
Комбинация элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора увеличивает количество и функцию белка регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) на клеточной поверхности, что приводит к повышению активности CFTR.
Элексакафтор и тезакафтор действуют как корректоры CFTR, восстанавливая процессинг F508del, связываясь с белком CFTR, чтобы увеличить доступность белка CFTR на клеточной поверхности. Они работают, изменяя форму белка CFTR для его расположения на поверхности клетки. Сочетание повышенного содержания белка CFTR в правильном положении на клеточной поверхности с потенцированием ивакафтором открытия хлоридных каналов приводит к усилению транспорта хлоридов и разжижению секреции слизи [1, 2].
Тройная фиксированная комбинация модуляторов ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор (ELX/TEZ/IVA) является новым шагом в обеспечении эффективного лечения пациентов с муковисцидозом. Тройная комбинация потенциатора ивакафтор (IVA) и двух корректоров элексакафтор (ELX) и тезакафтор (TEZ) стала доступной для лечения более чем 90% людей с МВ, у которых присутствует по крайней мере один аллель CFTR, чувствительный к этому препарату [3]. Благодаря значительному улучшению антропометрических данных, функции легких и качества жизни, уменьшению легочных обострений, которые стали достижимы при тройной терапии, фиксированную комбинацию ELX/TEZ/IVA признали стандартом лечения МВ в настоящее время [4]. На основе индивидуального моделирования человека как биологической системы с применением метода микросимуляции была рассчитана медиана продолжительности жизни гомозиготных пациентов с МВ по F508del в условиях получения таргетной терапии ELX/TEZ/IVA и наилучшей поддерживающей терапии, которая составила 71,6 года [5].
Список литературы
1. Trikafta- elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor kit // Daily Med : [website]. – URL: https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f354423a-85c2-41c3-a9db-0f3aee135d8d (date of access: 08.04.2022). – Text : electronic.
2. A Review of Trikafta: Triple Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Modulator Therapy / A. Zaher, J. ElSaygh, D. Elsori [et al.]. – DOI: 10.7759/cureus.16144 // Cureus. – 2021. – Vol. 13, № 7. – P. e16144.
3. Peter G. Middleton, Marcus A. Mall, Pavel Dřevínek, Larry C. Lands, Edward F. McKone, Deepika Polineni, Bonnie W. Ramsey, et al. Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele. N Engl J Med 2019;381:1809-19.
4. PScott C Bell, Marcus A Mall, Hector Gutierrez, Milan Macek, Susan Madge, Jane C Davies, et al. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. The Lancet Respiratory Medicine Commission Volume 8, Issue 1 January 2020:65-124.
5. Andrea Lopez, Conor Dalyb, Gabriela Vega-Hernandezb, Gordon MacGregorc, Jaime L. Rubin. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor projected survival and long-term health outcomes in people with cystic fibrosis homozygous for F508del. Journal of Cystic Fibrosis 22 (2023) 607–614. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2023.02.004.
Показания к применению
Препарат Трилекса® показан для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от 6 лет и старше, имеющих по крайней мере одну мутацию F508del в гене муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости или мутацию в гене CFTR, которая реагирует на препарат на основании исследований, проведенных в условиях in vitro.
Если генотип пациента неизвестен, следует использовать одобренный учреждением здравоохранения генетический тест для выявления по крайней мере одной мутации F508del или мутации, которая реагирует на препарат на основании исследований, проведенных в условиях in vitro.
Режим дозирования (краткая информация по основной целевой популяции)
Рекомендованная доза для взрослых пациентов и детей в возрасте от 6 лет и старше указана в таблице. Утреннюю и вечернюю дозу следует принимать с интервалом примерно 12 часов.
Таблица. Рекомендованная доза ЛП Трилекса® для взрослых пациентов и детей в возрасте от 6 лет и старше